Čtvrtek 25. července 2024, svátek má Jakub
  • Premium

    Získejte všechny články
    jen za 89 Kč/měsíc

  • schránka
  • Přihlásit Můj účet

První český ryze internetový deník. Založeno 23. dubna 1996

VĚDA: Léčba genem přichází

diskuse (12)

Poprvé se bude na západní polokouli léčit přenosem genu. Nikoli v USA, ale v EU. Odklepla to Evropská komise.

Onoho památného letního večera roku 1990 vysílala americká CNN diskusní pořad Crossfire a na protilehlých stranách dlouhého stolu zasedli proti sobě odpůrce biotechnologií Jeremy Rifkin a William French Anderson, který právě v USA provedl první genovou terapii. Ještě že byl ten stůl delší než ruce diskutérů, protože jinak se už po pěti minutách debaty o tom, zda léčit dědičné choroby přenosem genu do organismu pacienta, oba pánové drželi pod krkem a rdousili se. French Anderson by jako majitel černého pásku v karate při přímém fyzickém střetu nad Rifkinem asi vyhrál. Na poli regulace genových terapií to ale dlouho vypadalo spíše na vítězství Rifkina a jemu spřízněných duší.

Na začátku byla genová terapie dosti neumělá metoda. Jeden genetik ji přirovnal k opravě auta s rozbitým reflektorem tak, že se rozbité světlo nechá na svém místě a někam jinam na auto se namontuje nový, funkční reflektor. Lidé postižení dědičnou chorobou mají "rozbité" geny. Například hemofilici trpící nízkou srážlivostí krve postrádají geny pro bílkovinu, jež má v lidském organismu srážení krve na starost. Léčba genem čili genová terapie spočívá v tom, že se aspoň do některých buněk pacientova těla vnese nepoškozený gen, který pak nedostatkovou bílkovinu vyrobí a aspoň zčásti nahradí její výpadek. Často stačí, aby se produkce bílkoviny obnovila jen na zlomek obvyklé úrovně a nemocnému se výrazně uleví.

Genová terapie utrpěla ve svých počátcích nejedno fiasko. Například ve Spojených státech zemřel v roce 1999 devatenáctiletý Jesse Gelsinger, který se dobrovolně účastnil testů nového prostředku pro léčebný přenos genů. K tomu se často využívají laboratorně speciálně připravené viry. Organismus Jesseho Gelsingera reagoval na podání takového viru "tornádem" v imunitním systému. Bouřlivá reakce na virus chlapce zabila.

Francouzský lékař Alain Fischer léčil přenosem genu "bublinové děti", kterým dědičný defekt nedovolil vybudovat funkční imunitní systém. Tyto děti byly ohroženy i banální infekcí, protože se jí neuměly bránit. Fischer vyléčil přenosem "zdravého" genu několik desítek "bublinových dětí". U několika z nich se ale léčebný gen vmáčkl do dědičné informace tak nešťastně, že odstartoval leukémii. Jeden Fischerův dětský pacient na leukémii dokonce zemřel.

Tyto nezdary a komplikace rozhodně nenahrávaly tomu, aby genová terapie zamířila na kliniky jako standardní léčba. A několikrát to s ní vypadalo hodně bledě. V Číně byla sice první genová terapie povolena pro léčbu rakoviny v roce 2003, ale západní svět stále váhal. Teď se však blýsklo na lepší časy i na západní polokouli. A překvapivě nikoli v USA, kde genové terapie odstartovaly, ale v Evropské unii, která bývá při zavádění novinek na poli biomedicíny a biotechnologií velmi opatrná.

Evropská komise schválila 2. listopadu 2012 lék nizozemské společnosti uniQure nesoucí označení Glybera. Základem léku je virus upravený metodami genového inženýrství tak, aby do buněk pacienta vnesl lidský gen pro enzym lipoproteinovou lipázu (LPL). Z původního viru zbývá jen 4% jeho dědičné informace. Zbytek je nahrazen léčebným genem. Lidé, kteří v důsledku poškození genů pro LPL tento enzym postrádají, trpí těžkými záněty slinivky břišní. Mají také narušený metabolismus tuků. V krvi jim stoupá koncentrace tuků označovaných souhrnně jako triglyceridy, což je vystavuje zvýšenému riziku arterosklerózy a cukrovky druhého typu. Opakované záněty slinivky jsou nejen bolestivé, ale mohou ohrožovat nemocného na životě. Prozatím byli tito pacienti odkázáni jen na velmi striktní dietu.

V klinických zkouškách byl virus upravený genovými inženýry pro léčbu píchnut pacientům do stehenního svalu. Dědičná informace viru se nezabudovává do dědičné informace pacienta, takže tu nehrozí komplikace, která potkala některé pacienty Alaina Fischera. Zároveň s injekcí dostávali pacienti také léky na potlačení nežádoucí imunitní reakce, jež zabila Jesseho Gelsingera. Po podání léku Glybera se u nemocných dobrovolníků nejméně na 12 týdnů snížily hladiny triglyceridů v krvi a na dva roky byly zažehnány i záněty slinivky břišní. Pacienti mohli dokonce polevit ve své přísné dietě. Jediným nežádoucím vedlejším účinkem bylo zvýšení teploty u jednoho dobrovolníka a to odeznělo během 12 hodin.

Glybera je určena pacientům s velmi vzácnou dědičnou chorobou, která postihuje asi 1 až 2 lidi z milionu. Její schválení v Evropské unii ale otevírá cestu dalším lékům, jež využívají přenosu genů. Ty jsou určeny jednak lidem s častěji se vyskytujícími dědičnými chorobami, jako je třeba již zmíněná hemofilie nebo Duchenneova svalová dystrofie, ale také pacientům s Parkinsonovou chorobou a dalšími degenerativními onemocněními.

Po Evropě by mohly Glyberu schválit k léčbě i Spojené státy, Jižní Korea, Izrael a země Jižní Ameriky. Co si o tom myslí French Anderson asi těžko zjistíme, protože si právě kroutí 14 let v base za sexuální obtěžování nezletilé dívky. Ale my si můžeme tuhle skvělou novinku opravdu užít. Evropa zase jednou ukázala, že když chce, umí se otevřít novým technologiím už deset let po Číně. Bohužel, evropští politici často vidí svůj kontinent raději uzavřený. Jedna vlaštovka na biotechnologickém a biomedicínském poli ještě jaro nedělá, ale buďme vděčni i za ni. Třeba i v této oblasti nastává "globální oteplení".

Převzato z blogu JaroslavPetr.bigbloger.lidovky.cz se souhlasem autora

Aston Ondřej Neff
25. 7. 2024

Kolik by stálo přemalování červených pruhů sanitek na zelené? Jak se asi přemýšlelo? Představuji si...

přečetl Panikář
25. 7. 2024

Že mají dámské plavky předvádět muži, považovali diskutující, včetně řady ženských sportovkyň, za...

Válka byla jen poslední kapkou, kterou by česká energetika bez problémů ustála, kdyby již předtím...

Zdeněk Roller
25. 7. 2024

Co je tohle za stát, ten Egypt? Vždyť rozhodně nepatří mezi ty vysloveně chudé. Přitom v areálu...

Ivo Fencl
25. 7. 2024

Roku 1952 se Velinského trampská parta s Foglarem setkala v Hostivaři, kde byli Dvojkaři na...

Aston Ondřej Neff
22. 7. 2024

Biden byl to přes všechno snahu starý bílý heterosexuální muž, tedy živočišný druh na odpis. Paní...

Aston Ondřej Neff
24. 7. 2024

Ani komunisté v dalším režimu se neodvážili odstranit červenomodrobílý symbol z věží tanků, křídel...

Aston Ondřej Neff
23. 7. 2024

Určitě nejsem sám, kdo by rád pravicový koncept podporoval. Ze setrvačnosti volím ODS od jejího...

Marian Kechlibar
22. 7. 2024

Služba Crowdstrike, která se používá k ochraně různých korporátních počítačů před malwarem,...

Lukáš Kovanda
23. 7. 2024

Predikční platformy, jako je PredictIt, jež umožňují sázet na výsledek prezidentského klání jako...

Josef Kopecký
25. 7. 2024

Zrušení zaručené minimální mzdy v soukromých firmách schvalují ve čtvrtek senátoři. Když to projde,...

Lidovky.cz, ČTK
25. 7. 2024

Dojednáno, schváleno. NBA oznámila podpis lukrativního jedenáctiletého kontraktu s třemi...

kroc Tereza Krocová
25. 7. 2024

Klimatičtí aktivisté ve čtvrtek ráno narušili provoz na největším německém letišti ve Frankfurtu...

Tomáš Macek
25. 7. 2024

Francouzská policie vzala včera do vazby čtyřicetiletého Rusa. Podle prokuratury „dodával...

Lidovky.cz, ČTK
25. 7. 2024

Bez Ruska a Číny u stolu nebude možné dosáhnout žádného mírového jednání o válce na Ukrajině, řekl...

Vyhledávání

TIRÁŽ NEVIDITELNÉHO PSA

Toto je DENÍK. Do sítě jde obvykle nejpozději do 8.00 hod. aktuálního dne. Pokud zaspím, opiji se, zešílím nebo se zastřelím, patřičně na to upozorním - neboť jen v takovém případě vyjde Pes jindy, eventuálně nikdy. Šéfredaktor Ondřej Neff (nickname Aston). Příspěvky laskavě posílejte na adresu redakce.

ondrejneff@gmail.com

Rubriku Zvířetník vede Lika.

zviretnik.lika@gmail.com

HYENA

Tradiční verze Neviditelného psa. Sestává ze sekce Stručně a z článků Ondřeje Neffa - Politický cirkus a Jak život jde. Vychází od pondělka do pátku.

https://www.hyena.cz