Poprvé se bude na západní polokouli léčit přenosem genu. Nikoli v USA, ale v EU. Odklepla to Evropská komise.

Onoho památného letního večera roku 1990 vysílala americká CNN diskusní pořad Crossfire a na protilehlých stranách dlouhého stolu zasedli proti sobě odpůrce biotechnologií Jeremy Rifkin a William French Anderson, který právě v USA provedl první genovou terapii. Ještě že byl ten stůl delší než ruce diskutérů, protože jinak se už po pěti minutách debaty o tom, zda léčit dědičné choroby přenosem genu do organismu pacienta, oba pánové drželi pod krkem a rdousili se. French Anderson by jako majitel černého pásku v karate při přímém fyzickém střetu nad Rifkinem asi vyhrál. Na poli regulace genových terapií to ale dlouho vypadalo spíše na vítězství Rifkina a jemu spřízněných duší.

Na začátku byla genová terapie dosti neumělá metoda. Jeden genetik ji přirovnal k opravě auta s rozbitým reflektorem tak, že se rozbité světlo nechá na svém místě a někam jinam na auto se namontuje nový, funkční reflektor. Lidé postižení dědičnou chorobou mají "rozbité" geny. Například hemofilici trpící nízkou srážlivostí krve postrádají geny pro bílkovinu, jež má v lidském organismu srážení krve na starost. Léčba genem čili genová terapie spočívá v tom, že se aspoň do některých buněk pacientova těla vnese nepoškozený gen, který pak nedostatkovou bílkovinu vyrobí a aspoň zčásti nahradí její výpadek. Často stačí, aby se produkce bílkoviny obnovila jen na zlomek obvyklé úrovně a nemocnému se výrazně uleví.

Genová terapie utrpěla ve svých počátcích nejedno fiasko. Například ve Spojených státech zemřel v roce 1999 devatenáctiletý Jesse Gelsinger, který se dobrovolně účastnil testů nového prostředku pro léčebný přenos genů. K tomu se často využívají laboratorně speciálně připravené viry. Organismus Jesseho Gelsingera reagoval na podání takového viru "tornádem" v imunitním systému. Bouřlivá reakce na virus chlapce zabila.

Francouzský lékař Alain Fischer léčil přenosem genu "bublinové děti", kterým dědičný defekt nedovolil vybudovat funkční imunitní systém. Tyto děti byly ohroženy i banální infekcí, protože se jí neuměly bránit. Fischer vyléčil přenosem "zdravého" genu několik desítek "bublinových dětí". U několika z nich se ale léčebný gen vmáčkl do dědičné informace tak nešťastně, že odstartoval leukémii. Jeden Fischerův dětský pacient na leukémii dokonce zemřel.

Tyto nezdary a komplikace rozhodně nenahrávaly tomu, aby genová terapie zamířila na kliniky jako standardní léčba. A několikrát to s ní vypadalo hodně bledě. V Číně byla sice první genová terapie povolena pro léčbu rakoviny v roce 2003, ale západní svět stále váhal. Teď se však blýsklo na lepší časy i na západní polokouli. A překvapivě nikoli v USA, kde genové terapie odstartovaly, ale v Evropské unii, která bývá při zavádění novinek na poli biomedicíny a biotechnologií velmi opatrná.

Evropská komise schválila 2. listopadu 2012 lék nizozemské společnosti uniQure nesoucí označení Glybera. Základem léku je virus upravený metodami genového inženýrství tak, aby do buněk pacienta vnesl lidský gen pro enzym lipoproteinovou lipázu (LPL). Z původního viru zbývá jen 4% jeho dědičné informace. Zbytek je nahrazen léčebným genem. Lidé, kteří v důsledku poškození genů pro LPL tento enzym postrádají, trpí těžkými záněty slinivky břišní. Mají také narušený metabolismus tuků. V krvi jim stoupá koncentrace tuků označovaných souhrnně jako triglyceridy, což je vystavuje zvýšenému riziku arterosklerózy a cukrovky druhého typu. Opakované záněty slinivky jsou nejen bolestivé, ale mohou ohrožovat nemocného na životě. Prozatím byli tito pacienti odkázáni jen na velmi striktní dietu.

V klinických zkouškách byl virus upravený genovými inženýry pro léčbu píchnut pacientům do stehenního svalu. Dědičná informace viru se nezabudovává do dědičné informace pacienta, takže tu nehrozí komplikace, která potkala některé pacienty Alaina Fischera. Zároveň s injekcí dostávali pacienti také léky na potlačení nežádoucí imunitní reakce, jež zabila Jesseho Gelsingera. Po podání léku Glybera se u nemocných dobrovolníků nejméně na 12 týdnů snížily hladiny triglyceridů v krvi a na dva roky byly zažehnány i záněty slinivky břišní. Pacienti mohli dokonce polevit ve své přísné dietě. Jediným nežádoucím vedlejším účinkem bylo zvýšení teploty u jednoho dobrovolníka a to odeznělo během 12 hodin.

Glybera je určena pacientům s velmi vzácnou dědičnou chorobou, která postihuje asi 1 až 2 lidi z milionu. Její schválení v Evropské unii ale otevírá cestu dalším lékům, jež využívají přenosu genů. Ty jsou určeny jednak lidem s častěji se vyskytujícími dědičnými chorobami, jako je třeba již zmíněná hemofilie nebo Duchenneova svalová dystrofie, ale také pacientům s Parkinsonovou chorobou a dalšími degenerativními onemocněními.

Po Evropě by mohly Glyberu schválit k léčbě i Spojené státy, Jižní Korea, Izrael a země Jižní Ameriky. Co si o tom myslí French Anderson asi těžko zjistíme, protože si právě kroutí 14 let v base za sexuální obtěžování nezletilé dívky. Ale my si můžeme tuhle skvělou novinku opravdu užít. Evropa zase jednou ukázala, že když chce, umí se otevřít novým technologiím už deset let po Číně. Bohužel, evropští politici často vidí svůj kontinent raději uzavřený. Jedna vlaštovka na biotechnologickém a biomedicínském poli ještě jaro nedělá, ale buďme vděčni i za ni. Třeba i v této oblasti nastává "globální oteplení".